لماذا دواء Zolgensma سعره غالي 

لماذا دواء Zolgensma سعره غالي

تبلغ تكلفة دواء Zolgensma أو دواء زولجنسما 2 مليون دولار أي حوالي 8 ملايين ريال سعودي. وهذا هو سعر الجرعة الواحدة. وهو أغلى دواء في العالم. يستخدم دواء زولجنسما لعلاج ضمور العضلات الشوكي وهو اضطراب وراثي يسبب هزال وضعف العضلات.

ويعتبر دواء زولجنسما نوع من العلاج الجيني. العلاجات الجينية مثل هذه تكون ذات تكلفة باهظة لأن تكاليفها البحثية باهظة الثمن. كما أن تكلفة صناعتها مرتفعة. عادة ما تكون التكلفة اللازمة لإنتاج العلاجات الجينية أعلى بكثير مقارنة بالأدوية التقليدية [1] [2]

هل دواء زولجنسما متوفر في المملكة

دواء زولجنسما متوفر في المملكة العربية السعودية. وقد صرف مستشفى الملك فيصل التخصصي دواء زولجنسما، وهو أغلى دواء في العالم بسعر 8 مليون ريال سعودي للجرعة الواحدة، بشكل مجاني لرضيعة تعاني من مرض الضمور العضلي الشوكي. فبعدما تأكدت المملكة العربية السعودية بأن هذه الدواء هو الدواء المناسب لم تتأخر في منحه للطفلة الرضيعة. [1]

ما هو سعر دواء زولجنسما

يمكن أن يختلف السعر لدواء زولجنسما. يمكن أن يعتمد سعر الدواء على خطة العلاج التي يصفها طبيب طفلك والتغطية التأمينية الخاصة بك إذا كانت لديك تغطية تأمينية. سيعتمد السعر أيضًا على السعر الذي يتعين على الشخص دفعه مقابل زيارة أحد مراكز العلاج ليتلقى الشخص العلاج ولذلك يمكن أن يختلف السعر

ولمعرفة السعر الذي سيدفعه الشخص مقابل الحصول على دواء زولجنسما يجب التحدث إلى الطبيب أو مزود التأمين. وعلى الرغم من موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDAعلى دواء Zolgensma في عام 2019، إلا أن بعض شركات التأمين الصحي لا تزال لا تغطيه بسبب التكلفة العالية، والبعض الآخر لديه متطلبات صارمة تحد من عدد المرضى المؤهلين للتغطية. [3]

لماذا دواء Zolgensma يكلف مليوني دولار

لكي تعرف لماذا دواء Zolgensma يكلف مليوني دولار يجب أن تعرف كيفية تصنيعه وسبب تصنيعه. حيث يعتبر دواء زولجنسما نوع من أنواع العلاج الجيني. مما يعني أن هذا الدواء يحل محل الجين المعيب أو غير العامل للعلاج.

ويستخدم Zolgensma لاستهداف السبب الوراثي لضمور العضلات الشوكي، وهو جين SMN1 المفقود أو غير العامل. حيث يستبدل هذا الدواء جين SMN1 بنسخة عمل جديدة. وهذا الأمر ليس بالسهل بل بالصعب. وتكاليف تصنيع الدواء باهظة أيضًا

وعلى الرغم من أن العلاج الجيني يعد خيارًا علاجيًا فعالًا ويبشر بشفاء العديد من الحالات الطبية، إلا أن عملية تصنيع الدواء مكلفة وصعبة. فالشركات تطور أدوية جديدة ونتيجة لذلك، تدخل الأدوية إلى السوق بسرعة، لكن تصنيعها مكلف للغاية، وتنتقل التكلفة العالية إلى المرضى. [1]

ما هو دواء Zolgensma

دواء Zolgensma هو أحد خيارات الأدوية العلاجية لضمور العضلات الشوكي SMA. وهو دواء بوصفة طبية يستخدم لعلاج ضمور العضلات الشوكي لدى الأطفال الذين تقل أعمارهم عن عامين. لهذا الاستخدام، يوصف الدواء للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي SMA الناجم عن التغيرات في الجين SMN1 .

يحتوي دواء زولجنسما على المادة الفعالة onasemnogene abeparvovec-xioi وهي المادة الفعالة النشطة التي تجعل دواء زولجنسما دواء فعال. فهو كما ذكرنا سابقًا نوع من أنواع العلاج الجيني الذي يستبدل جين SMN1 غير الطبيعي بجين عادي طبيعي. مما يعني أن هذا الدواء يحل محل الجين المعيب أو غير العامل للعلاج.

يأتي دواء زولجنسما على شكل معلق سائل. وهو يأتي على شكل حقنة واحدة أو جرعة واحدة فقط وهو اغلى دواء على الإطلاق. ويعطى هذا الدواء على شكل تسريب في الوريد (IV) أي على شكل حقنة في الوريد تُعطى مع مرور الوقت من قبل أخصائي الرعاية الصحية وذلك لعلاج ضمور العضلات الشوكي عند الأطفال. [3]

كيف يعمل  دواء Zolgensma

يعالج دواء زولجنسما الذي يحتوي على المادة الفعالة onasemnogene abeparvovec-xioi السبب الجيني الجذري لضمور العضلات الشوكي عن طريق استبدال جين SMN1 المفقود أو غير العامل بنسخة عمل جديدة من جين SMN البشري. ويتم ذلك عن طريق استخدام ناقل أو حامل يتمكن من إدخال جين SMN1 الجديد العامل إلى الجسم.

الحامل أو الناقل في هذه الحالة هو فيروس يسمى فيروس AAV9 وهو فيروس تمت إزالة الحمض النووي الخاص به واستبداله بجين SMN1. هذا النوع من الفيروسات لا يجعل الطفل مريض ولكن يمكنه الانتقال بسرعة عبر الجسم إلى الخلايا العصبية الحركية وتوصيل الجين الجديد محل الجين المعيب في الجسم.

يدخل دواء زولجنسما داخل نواة الخلية العصبية الحركية ويخبر الخلية العصبية الحركية بالبدء في إنتاج بروتين SMN1 جديد. بمجرد وصول الجينات إلى وجهتها، يتم تقسيم النواقل وإفرازها من الجسم ولا تصبح جزءًا من الحمض النووي للطفل. وهذا هو مبدأ عمل هذا الدواء الجيني والذي لا يتطلب سوى جرعة واحدة للمريض [4]

أدوية بديلة لعلاج ضمور العضلات الشوكي

كان دواء Spinraza او nuninersen هو أول دواء تمت الموافقة عليه للأطفال والبالغين المصابين بالضمور العضلي النخاعي من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في ديسمبر عام 2016. وهذا الدواء هو حقنة يتم حقنها في السائل المحيط بالحبل الشوكي.

وقد أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية عن بديل آخر لعلاج ضمور العضلات الشوكي. ففي أغسطس عام 2020 أعلنت إدارة الغذاء والدواء عن إطلاق دواء ثالث يسمى Evrysdi (risdiplam) لعلاج المرضى الذين لا تتجاوز أعمارهم شهرين. وهذا هو أول دواء عن طريق الفم لعلاج المرض. [5]

لماذا هذه الأدوية باهظة الثمن

دواء زولجنسما ليس الدواء الوحيد الذي يثير الدهشة بسبب سعره. فهناك الكثير من الأدوية الجينية التي تكون أسعارها باهظة بشكل لا يصدق. وقد صرح الرئيس التنفيذي لشركة نوفارتيس وهي الشركة المصنعة للدواء إن العلاجات الجينية مثل هذه تمثل طفرة طبية في علاج الأمراض الوراثية القاتلة بجرعة واحدة.

في بعض الحالات، يكون البديل هو العلاج بجرعات متعددة. فدواء زولجنسما المعتمد للأطفال دون سن الثانية هو تسريب عن طريق الوريد لمرة واحدة ويستغرق حوالي ساعة. والبديل هو دواء Spinraza. وهو أيضًا دواء ذو تكلفة باهظة. وذلك بسبب التكاليف البحثية لهذا الأدوية والتي تكون أيضًا باخظة السعر في الحقيقة. [6]