استخدامات العلاج الجيني

ما هو العلاج الجيني

العلاج الجيني هو شكل تجريبي من العلاج يستخدم النقل الجيني للمادة الوراثية إلى خلية

المريض

لعلاج المرض ، الفكرة هي تعديل المعلومات الجينية لخلية المريض المسؤولة عن المرض ، ثم إعادة تلك الخلية إلى حالتها الطبيعية.

يتم نقل المادة الجينية بشكل شائع باستخدام ناقلات فيروسية تستخدم قدراتها البيولوجية لدخول الخلية وإيداع المادة الوراثية ، يمكن علاج كل من

الأمراض الوراثية

والاضطرابات المكتسبة بالعلاج الجيني ، ومن الأمثلة على هذه الاضطرابات نقص

المناعة

الأولية ، حيث يكون العلاج الجيني قادرًا على تصحيح عرض المرضى بالكامل ، و / أو السرطان ، حيث لا يزال العلاج الجيني في المرحلة التجريبية.

ويعتبرالعلاج الجيني هو تقنية تعدل جينات الشخص لعلاج المرض أو علاجه ، ويمكن أن تعمل العلاجات الجينية بعدة آليات:

• 
  استبدال الجين المسبب للمرض بنسخة صحية من الجين.
  
• 
  تعطيل الجين المسبب للمرض الذي لا يعمل بشكل صحيح.
  
• 
  إدخال جين جديد أو معدل في
  
  الجسم
  
  للمساعدة في علاج المرض.
  
• 
  تتم دراسة منتجات العلاج الجيني لعلاج الأمراض بما في ذلك السرطان والأمراض الوراثية والأمراض المعدية.
  

أنواع العلاج الجيني

هناك أنواع مختلفة من منتجات العلاج الجيني ، بما في ذلك:

• 
  DNA البلازميد
  
  
  : يمكن هندسة جزيئات DNA الدائرية وراثيًا لنقل الجينات العلاجية إلى الخلايا البشرية.
  
• 
  النواقل الفيروسية
  
  
  : تمتلك الفيروسات قدرة طبيعية على إيصال المادة الوراثية إلى الخلايا ، وبالتالي فإن بعض منتجات العلاج الجيني مشتقة من الفيروسات. بمجرد تعديل الفيروسات لإزالة قدرتها على التسبب في مرض معدي ، يمكن استخدام هذه الفيروسات المعدلة كناقلات (مركبات) لنقل الجينات العلاجية إلى الخلايا البشرية.
  
• 
  النواقل البكتيرية
  
  
  : يمكن تعديل
  
  البكتيريا
  
  لمنعها من التسبب في مرض معد ومن ثم استخدامها كناقلات (مركبات) لنقل الجينات العلاجية إلى الأنسجة البشرية.
  
• 
  تكنولوجيا تحرير الجينات البشرية
  
  
  : أهداف تحرير الجينات هي تعطيل الجينات الضارة أو إصلاح الجينات المحورة.
  
• 
  منتجات العلاج الجيني الخلوي المستمدة من المريض
  
  
  : يتم إزالة الخلايا من المريض ، وتعديلها وراثيًا (غالبًا باستخدام ناقل فيروسي) ثم إعادتها إلى المريض.[1]
  

تقنيات العلاج الجيني

هناك عدة تقنيات لإجراء العلاج الجيني. وتشمل هذه:

علاج زيادة الجينات

• 
  يستخدم هذا لعلاج الأمراض التي تسببها طفرة توقف الجين عن إنتاج منتج فعال ، مثل
  
  البروتين
  
  .
  
• 
  يضيف هذا العلاج الحمض النووي الذي يحتوي على نسخة وظيفية من الجين المفقود إلى الخلية.
  
• 
  ينتج الجين الجديد منتجًا فعالاً بمستويات كافية ليحل
  
  محل
  
  البروتين الذي كان مفقودًا في الأصل.
  
• 
  ينجح هذا فقط إذا كانت آثار المرض قابلة للعكس أو لم تؤد إلى ضرر دائم للجسم.
  
• 
  على سبيل المثال ، يمكن استخدام هذا لعلاج اضطرابات فقدان الوظيفة مثل التليف الكيسي عن طريق إدخال نسخة وظيفية من الجين لتصحيح المرض.
  

علاج تثبيط الجينات

• 
  مناسب لعلاج الأمراض المعدية والسرطان والأمراض الوراثية الناتجة عن نشاط الجينات غير المناسب.
  

• 
  أساس هذا العلاج هو القضاء على نشاط الجين الذي يشجع على نمو الخلايا المرتبطة بالأمراض.
  

على سبيل المثال ، يكون السرطان أحيانًا نتيجة الإفراط في تنشيط أحد الجينات الورمية ؟ (الجين الذي يحفز نمو الخلايا). لذلك ، من خلال القضاء على نشاط هذا الجين الورمي من خلال العلاج بتثبيط الجينات ، من الممكن منع المزيد من نمو الخلايا ووقف السرطان في مساراته.

قتل خلايا معينة

• 
  مناسب لأمراض مثل السرطان الذي يمكن علاجه عن طريق تدمير مجموعات معينة من الخلايا.
  
• 
  الهدف هو إدخال الحمض النووي في خلية مريضة تؤدي إلى موت تلك الخلية.
  

يمكن تحقيق ذلك بإحدى طريقتين:

1. 
   يحتوي الحمض النووي المُدخَل على جين “انتحاري” ينتج منتجًا شديد السمية يقتل الخلية المريضة
   
2. 
   يؤدي إدخال الحمض النووي إلى التعبير عن البروتين الذي يميز الخلايا بحيث يتم مهاجمة الخلايا المريضة من قبل جهاز المناعة الطبيعي في الجسم.
   

من الضروري بهذه الطريقة أن يتم استهداف الحمض النووي المُدخَل بشكل مناسب لتجنب موت الخلايا التي تعمل بشكل طبيعي.[3]

استخدام العلاج الجيني في العلاج

وافقت إدارة الغذاء والدواء على العديد من العلاجات الجينية ، يُسمى العلاج الأول بالخلايا التائية CAR ، وهو مخصص فقط للأطفال والشباب المصابين بنوع من السرطان يسمى سرطان

الدم

الليمفاوي الحاد للخلايا البائية (ALL) والذين جربوا بالفعل علاجات أخرى ، والعديد من التجارب السريرية الأخرى جارية ، غالبًا لحالات نادرة ومن ضمن استخدامات العلاج الجيني:

• 
  في أوروبا ، أصبح العلاج لشيء يسمى نقص ليباز البروتين الدهني وهو اضطراب لا يستطيع فيه الشخص تكسير جزيئات الدهون أول علاج جيني معتمد في عام 2012..
  
• 
  معالجة نقص المناعة المشترك الشديد مثل مرض فتى الفقاعة.
  

• 
  الهيموفيليا
  
• 
  بعض أسباب العمى
  
• 
  نقص المناعة
  
• 
  ضمور العضلات[4]
  

عيوب العلاج الجيني

• 
  أساس العلاج الجيني هو العثور على الجين الذي لا يعمل بشكل صحيح وإدخال جزء صحي في ذلك الجين ، للعثور على هذه الجينات ، يجب على العلماء إجراء الاختبارات الجينية أو الفحص الجيني لمعرفة وجود الجين الذي يسبب على سبيل المثال التليف الكيسي.
  
• 
  هذه الاختبارات الجينية تثير الكثير من الجدل وتثير العديد من المشاكل الأخلاقية والقانونية ، يعتقد الكثير أن هذا يعد انتهاكًا للخصوصية ، وهم يعتقدون أنه إذا تم إجراء اختبارات ما قبل الولادة ، فقد يؤدي ذلك إلى زيادة عدد حالات الإجهاض.
  
• 
  يواجه العديد من الأشخاص الذين يسمعون اختبارًا إيجابيًا لمرض ما معضلة ، تكمن هذه المعضلة في إيجاد
  
  تأمين
  
  كافٍ لتغطية العلاجات ، والتي يمكن أن تكون علاجًا جينيًا ، أو عيش حياتهم وهم يعلمون أنهم يحملون جينًا لمرض ما ، وضعهم هذا الاختبار الإيجابي في مجموعة عالية الخطورة ربما لم يكونوا فيها إذا لم يتم اختبارهم ، هذه العلامة عالية المخاطر تجعل التغطية التأمينية شبه مستحيلة قد يكون التأمين الذي سيغطيها مكلفًا للغاية.
  
• 
  لا تزال هناك مشكلة أخرى وهي تنظيم استخدامات العلاج الجيني.
  

مزايا العلاج الجيني

إن مزايا العلاج الجيني بعيدة كل البعد عن مساوئها ، وتتمثل ميزة هذه التقنية في:

• 
  منح الشخص المولود بمرض وراثي أو المصاب بالسرطان فرصة لحياة طبيعية ، إنها ميزة تزن إلى حد بعيد أيًا من العيوب التي تم تقديمها ضد العلاج الجيني ، [2]
  

معلومات عن العلاج الجيني

• 
  العلاج الجيني يستخدم أقسام الحمض النووي لعلاج المرض أو الوقاية منه.
  
• 
  يتم اختيار الحمض النووي بعناية لتصحيح تأثير الجين المتحور الذي يسبب المرض.
  
• 
  تم تطوير هذه التقنية لأول مرة في عام 1972 ولكنها حققت نجاحًا محدودًا حتى الآن في علاج الأمراض التي تصيب الإنسان.
  
• 
  قد يكون العلاج الجيني خيارًا علاجيًا واعدًا لبعض الأمراض الوراثية ، بما في ذلك الحثل العضلي و التليف الكيسي.