لكل داء دواء، ويحاول العلماء جاهدين في ظهور الجديد في عالم الادوية للقضاء على بعض الامراض الوراثية المزمنة، ويعد

مرض فقر الدم المنجلي

من

أكثر الامراض شيوعاً على مستوى العالم وخاصة في دول حوض البحر المتوسط والشرق الأوسط، ويعرف مرض فقر الدم المنجلي باسم آخر وهو

مرض الأنيما

أو فقر الدم وهو من الامراض الوراثية التي تتميز بتكسير كرات الدم الحمراء وعدم قدرتها على حمل غاز الاكسجين الي داخل الخلايا مما يسبب عدة مشاكل صحية منها الشعور الدائم بالارهاق والتعب و

الازمات القلبية

و

السكتة الدماغية

، وهناك إمكانية في أن تؤدي إلى الوفاة.

ماهو عقار إنداري- Endari؟

وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوافق على إنداري المركب من بروتين

الجلوتامين

وهو مسحوق يعطي عن طريق الفم، يعتبر العلاج الأول والوحيد لمرض خلايا الدم المنجلية في مرضى الأطفال، والبالغين قبل الوصول إلى سن 20 عاما.

أعلنت شركة ايموس لعلوم الحياة اليوم السبت الموافق (8\7\2017) أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية وافقت على إنداري (مسحوق جلوتامين عن طريق الفم) للحد من المضاعفات الشديدة لمرض الخلايا المنجلية في البالغين والأطفال المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين 5 وما فوق وصولا إلى العشرين عاما. حيث يعمل إنداري على تقليل الأضرار المؤكسدة لخلايا الدم الحمراء عن طريق تحسين إمكانات الأكسدة من نيكوتيناميد الأدينين ثنائي النوكليوتيد (ناد)، وهو الإنزيم الذي تم تحديده على أنه المنظم الأساسي للأكسدة.

غالبا ما يعاني المرضى من حلقات موهنة من أزمات الخلايا المنجلية التي تحدث عندما تقوم خلايا الدم الحمراء الجامدة واللاصقة وغير المرنة بمنع

الأوعية الدموية

، مما يؤدي إلى ألم شديد. يمكن أن تؤدي أزمات الخلايا المنجلية إلى تلف الأعضاء والسكتة الدماغية والمضاعفات الرئوية وغيرها من النتائج السلبية، بما في ذلك متلازمة الصدر الحادة (أكس)، والتي قد تكون قاتلة في بعض الاحيان، وهي السبب الرئيسي للوفاة بين الأشخاص المصابين بمرض التصلب العصبي المتعدد.

آراء الأطباء والعلماء في العقار

وقال يوتاكا نيهارا الرئيس التنفيذي للشركة المصنعة: “إن الموافقة على إنداري تعد معلما هاما لمجتمع المرضى في الخلايا المنجلية الذي لم يحرز تقدما في العلاج منذ ما يقرب من 20 عاما، والذي أصبح الآن، ولأول مرة على الإطلاق، يوجد علاج للأطفال المرضي، كما يعزز إنداري من التزامنا باكتشاف علاجات مبتكرة تساعد على تحسين حياة المصابين بأمراض نادرة، ونشكر إدارة الأغذية والعقاقير على استعراضها السريع، ونتطلع إلى توفير العلاج للمرضى في وقت مبكر في الاسواق”.

يقول والي سميث، أستاذ الطب في فلورنسا لأمراض الخلايا المنجلية، قسم الطب الباطني العام في جامعة فرجينيا كومنولث: ” إن أزمة الخلايا المنجلية تكمن في المضاعفات الحادة الأكثر شيوعا للمرضى والتي هي السبب الأول في كثرة إعياء المرضي وتواجدهم الدائم في غرف الطوارئ”. أظهرت نتائج إنداري نتائج مبشرة في الحد من أزمات الخلايا المنجلية والمساعدة في الحصول على نسبة شفاء عالية تكاد تقرب من 100%، مما يمثل تقدما كبيرا للمرضى الذين يعانون من خيارات علاجية محدودة من الدواء لها العديد من الآثار الجانبية الخطيرة.

الدراسات السريرية

قامت التجربة السريرية في مدة 48 أسبوع على حوالي 230 شخص بالغ وأطفال. وأظهرت النتائج أن إنداري خفضت أزمات خلايا الدم المنجلية بنسبة 25 في المائة وتم شفاء المرضي بنسبة 33 في المائة، وأظهرت نتائج إضافية أن مع طول مدة العلاج تتحسن نسبة الشفاء تدريجيا فبعد فترة وجيزة زادت نسبة الشفاء إلى 41 في المئة وانخفاض معدل أكس بنسبة أكثر من 60 في المئة.

الاعراض الجانبية للدواء

1-

الامساك

.

2- الغثيان.

3- ظهور آلام في البطن.

4-

السعال

.

5- آلام في الاطراف مثل ألم في اليدين والقدمين.

6- ظهور آلام في الصدر وآلام أخري في الظهر.